肌营养不良新药快递法珀进三期开始肌萎

珐博进FibroGen公司开始单克隆抗体新药，Pamrevlumab帕姆雷芦单抗三期临床试验。

这个抗体新药，是和激素合用，在能够行走的杜氏肌营养不良（DMD）孩子中进行。

珐博进的帕姆雷芦单抗是对抗结缔组织生长因子（CTGF）的抗体，这种抗体是一种引起肌肉纤维化或疤痕的炎症蛋白。CTGF在杜氏肌营养不良患者的骨骼肌肉中发现有异常高的水平。

肌肉纤维化导致了肌肉无力和器官功能障碍，心肌疤痕化也是DMD的主要并发症。

（Pamrevlumab单抗有望改善肌肉纤维化和疤痕化。来源：公司网站）

这个试验是安慰剂对照试验，试验的参与者将被随机分配接受任一治疗。不论是治疗组和安慰剂组，都会接受激素给药，每两口服一次，最长达一年。

试验的主要目标是使用北星流动评估（NSAA）来评估功能运动能力从基线（研究开始）到一年后52周的变化。

NSAA是用于监测疾病进展和治疗效果的17个项目的运动功能量表。

试验的次要目标包括：各种肌肉功能测试，包括：测量站立、爬楼梯、跑或走10米的能力。还将评估肌肉消耗疲劳的时间。

一年的试验完成后，参与者将有资格进入一个开放标签的扩展研究，在这项研究中，所有参与者都将接受帕姆雷夫芦单抗和激素的治疗。

试验的地点目前都在美国，招募的孩子的年龄为6至12岁，招募人数为70人。

这个名为Lelantos-2医院进行，分别为：位于小石医院、佐治亚州亚特兰大市的罕见疾病研究中心和位于伍斯特的马萨诸塞大学纪念医疗中心。

与此同时，这个三期临床试验第一阶段的研究，主要评估在不能行走的DMD孩子的安全性和有效性，同时展开。招募对象是12岁以上的孩子，试验地点在美国，法国和西班牙。

如果试验获得进展，这个单抗新药也有望进入国内市场。珐博进（FibroGen）公司和英国药企阿斯利康合作，已经在国内获批上市了Roxadustat罗沙司他。这是世界首个获批治疗慢性肾病CKD相关的贫血。

肌萎缩医学期刊问世

针对脑神经儿科和儿科的专业学术期刊在日本出版。

这个期刊，《MDFrontier-肌萎缩症治疗的现在》,由出版医学和药学书籍的医学评论公司创办，是一本以脑神经内科医生和儿科医生为读者的期刊。

这个以肌萎缩症医学为主题，的期刊将“从多角度（如患者管理和支持）以及学术信息的角度覆盖肌营养不良症，为提高生活质量做出贡献。”出版社表示道。

此外，在创刊号，期刊还收录了日本肌营养不良协会会长谷久宣的《日本肌肉萎缩症协会的历史与现在》。

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