寡核苷酸平台PepGen宣布完成

-RACapitalManagement为PepGen的下一代寡核苷酸平台（针对杜氏肌营养不良症和其他罕见的神经肌肉和心脏病）筹集了万美元的A轮融资-PepGen专有的细胞穿透肽技术有望提高安全性，功效并改善向心肌的递送；牛津科学创新，牛津大学和CureDuchenneVentures也参加了A轮融资年12月9日，波士顿和英国牛津，针对严重神经肌肉疾病（包括杜氏肌营养不良症（DMD））的治疗公司PepGen已完成由RACapitalManagement牵头的万美元A轮融资，该公司的原始种子投资者牛津科学创新（OSI）参与了该轮融资。牛津大学和领先的患者倡导小组CureDuchenneVentures也参加了这一轮。PepGen将利用这笔资金将其下一代与细胞穿透肽结合的磷酸二酰胺吗啉低聚物（PPMO）进入临床，这些肽旨在纠正高度未满足医疗需求的疾病的遗传缺陷。PepGen的专有PPMO技术将大大增强寡核苷酸向关键组织的递送，同时与竞争疗法相比，还可以提高安全性。

MatthewWood

牛津大学神经科学系教授PepGen联合创始人MatthewWood表示：“PepGen的细胞穿透肽（CPP）技术代表了重要的一步变化，因为我们成功地优化了细胞吸收，同时设计出了历史上影响该方法早期尝试的安全信号。我很高兴看到我们的进步得到了顶级投资者的支持，并期待看到转化到临床。”DMD是PepGen的主要适应症之一，是一种毁灭性的遗传性神经肌肉疾病，影响了全球-例男性出生中的一名。

CarolineGodfrey

PepGen首席执行官兼联合创始人CarolineGodfrey博士说：“出生于杜氏肌营养不良症的患者缺乏肌营养不良蛋白，肌营养不良蛋白是赋予肌肉结构完整性的关键蛋白质。”“PepGen正在开发独特的，专有的可穿透细胞的肽，我们希望它将改善现有的外显子跳跃方法在DMD患者中恢复肌营养不良蛋白表达的功效。”PepGen平台的主要优势在于其独特的潜力，可以覆盖受DMD以及其他遗传性神经肌肉和心血管疾病影响的所有组织。值得注意的是，与其他方法不同，PepGen的候选药物会强烈分布到心脏组织。在这些破坏性疾病中，心脏病是发病率和死亡率的关键原因。

RaminFarzaneh-Far

PepGen执行主席RACapitalManagement风险合伙人RaminFarzaneh-Far医学博士说：“PepGen肽的独特之处在于它们可以穿透心脏组织，解决DMD患者随着年龄增长而面临的主要且日益严重的问题。”“随着最近批准的能使骨骼肌中肌营养不良蛋白小幅增加的治疗方法，患者可能会走动并活得更长，但这反过来有望将发病率和死亡率的负担转移到心脏病的流行上，而这种流行病还不足以解决这一问题。目前的DMD疗法可以解决。”CureDuchenneVentures的首席执行官DebraMiller说：“我们相信，PepGen代表了一种潜在的突破性方法，DMD患者及其护理人员一直希望这种方法突破。几乎所有DMD患者都患有心肌病，并且心力衰竭在这一人群中很普遍，因此解决这一未得到满足的需求的疗法有望对Duchenne社区产生重大影响。”除DMD之外，PepGen还提供针对罕见的神经肌肉和神经系统疾病的药物，特别

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