FDA授予VTA治疗杜氏肌营养不

Vita治疗公司前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）授予其VTA-0孤儿药物资格认定（ODD），VTA-0是一种治疗杜氏肌营养不良症（DuchennesMuscularDystrophy，DMD）的新型再生疗法。VTA-0是一种潜在同类第一的异基因iPSC疗法，在临床前研究中显示出修复和再生健康肌肉的能力，并有可能使DMD患者受益。该公司计划继续推进这种疗法的临床试验，并计划将其用于其他先天性肌营养不良疾病。这种疗法是由约翰·霍普金斯大学和肯尼迪·克里格研究所的KathrynWagner博士和GabsangLee博士实验室发明并技术独家授权的。Vita公司首席执行官DouglasFalk评论道：“我们非常高兴FDA授予VTA-0孤儿药资格认定。这是朝着为那些高未满足医疗需求的患者开发创新疗法正确方向迈出的重要一步。我们相信VTA-0有可能成为DMD和其他类型肌营养不良患者的长期治疗方法。”FDA授予用于治疗、诊断或预防每年影响不到20万人的罕见病药物孤儿药资格认定。要使一种药物符合孤儿药资格，药物和疾病必须符合官方发展援助和食品和药物管理局实施条例中规定的某些标准。如果最终获得监管部门的批准，该药物的开发商有资格获得各种开发奖励，包括合格临床试验的税收抵免和7年的市场独占权。

关于DMD

DMD是一种致命性、快速进行性的退行性神经肌肉疾病，由抗肌萎缩蛋白基因突变引起，导致功能性抗肌萎缩蛋白缺失或不足，抗肌萎缩蛋白是一种细胞骨架蛋白，能增强肌肉内肌纤维的强度、稳定性和功能。受影响的患者在6岁前仍可获得力量和运动技能，但在这一阶段之后，力量会逐渐减小。DMD患者在青少年时期失去行走能力，成年早期死于心脏或呼吸衰竭。DMD没有治愈方法，只有皮质类固醇等支持性疗法可用。

原文标题：

VitaTherapeuticsreceivesOrphanDrugDesignationfromFDAfornewnoveltreatment

译：黄娟

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